中国渐冻症患者有新药可用了。近日，全球首个SOD1-ALS对因治疗药物在海南完成国内首例应用。3月25日，南都记者了解到，京东集团原副总裁、与渐冻症抗争多年的蔡磊对此表示，该药物适用2%渐冻症患者（SOD1基因变异）。他还透露，中国同靶点的药物也正在研发，“但融资困难，急需资金推进正式药物临床”。
南都此前报道。
南都记者从海南省卫健委官方微信公众号了解到，3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地乐城先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
首位患者已完成Tofersen首针治疗，标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这款全球靶向新药，也标志着国内渐冻症对因治疗开启新时代。
据了解，中国是世界上渐冻症患者数量最多的国家之一，研究显示目前我国有超过4万名渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。
Tofersen是目前唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。此前，Tofersen已在美国获批上市，并在2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。
针对Tofersen在中国应用，蔡磊表示，“这是去年FDA（美国食品药品监督管理局）审批上市后引入中国海南，适用2%渐冻症患者（SOD1基因变异），三期临床6个月差异不大，更长期展示有延缓。”
蔡磊特别提到，中国同靶点的药物也正在研发，“药效好两到三倍，已在细胞、动物、人体全部验证，可以拯救生命，但融资困难，急需资金推进正式药物临床，欢迎投资机构关注。”
南都此前报道，2019年，蔡磊罹患渐冻症，确诊多年来，他竭尽全力投入学习和科研，携手医生、科学家以及民间老师探索渐冻症的攻克方法和治疗方案。
他的夫人段睿也全身心投入到为科研争取可持续性资金的直播电商工作中，为科研持续造血。今年1月27日，蔡磊宣布将再捐1亿元用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目。
采写：南都记者 陈燕
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